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浏览/检索结果: 共2条，第1-2条 帮助 已选(0)清除 条数/页：5101520253035404550556065707580859095100   排序方式：请选择作者升序作者降序题名升序题名降序发表日期升序发表日期降序提交时间升序提交时间降序 Targeting Gpr52 lowers mutant HTT levels and rescues Huntington's disease-associated phenotypes 期刊论文 BRAIN, 2018, 卷号: 141, 页码: 1782-1798 作者:  Song, Haikun;  Li, Hexuan;  Guo, Shimeng;  Pan, Yuyin;  Fu, Yuhua 收藏  |  浏览/下载：52/0  |  提交时间：2019/01/08 GPCR  target validation  polyQ  neurodegeneration  antagonists   CRISPR/Cas9-mediated somatic correction of a novel coagulator factor IX gene mutation ameliorates hemophilia in mouse 期刊论文 EMBO MOLECULAR MEDICINE, 2016, 卷号: 8, 期号: 5 作者:  Guan, Yuting;  Ma, Yanlin;  Li, Qi;  Sun, Zhenliang;  Ma, Lie 收藏  |  浏览/下载：11/0  |  提交时间：2019/12/06 gene therapy  genome editing  hemophilia B  hemostasis  monogenetic disease